Anemia falciforme, nuovo farmaco approvato dopo 20 anni dalla FDA

Approvata dalla Food and Drug Administration (Fda) americana la L-glutammina sotto forma di polvere per via orale per il trattamento dell'anemia falciforme in pazienti dai 5 anni in su. 

Negli Stati Uniti sono circa 100 mila le persone, soprattutto di origine afro-americana e latina, che soffrono della malattia responsabile di un’importante riduzione dell'aspettativa di vita, con una sopravvivenza media di 40-60 anni secondo i dati dei National Institutes of Health (Nih). 
Sicurezza ed efficacia del farmaco sono stati messi alla prova da uno studio randomizzato su pazienti con anemia falciforme d’età compresa tra i 5 e i 58 anni con 2 o più crisi dolorose nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nella sperimentazione. I soggetti sono stati così randomizzati al trattamento con il farmaco sperimentale o con placebo per una durata di 48 settimane. 

I risultati hanno evidenziato come i pazienti trattati con L-glutammina abbiano subito un numero inferiore di visite e ricoveri ospedalieri e un numero inferiore di giorni trascorsi in ospedale per crisi dolorose rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo. Inoltre, solo l'8,6% delle persone che hanno ricevuto il farmaco ha manifestato la sindrome del torace acuto, una complicanza molto pericolosa della malattia, rispetto al 23,1% dei pazienti del gruppo di controllo.